改革之局 豁然开朗∣医药企业如何破解战略困局？
How does a pharmaceutical enterprise get out of the strategic dilemma?
睿信致成研究院出品
文 | 睿信致成咨询顾问 饶程皓
引言:
2021年7月2日，国家药品监督管理局药品审评中心发布关于公开征求《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》意见的通知，随后引起整个医药圈的广泛讨论。
在之后的交易日里，医药股成了下跌幅度最大的板块，特别是医药股中CRO概念股集体暴跌，相关指数盘中暴跌超过9%，多只市值超过千亿元的股票大幅下挫。这条政策发出之后一个月的时间里，医药龙头恒瑞市值不停缩水，近几日已不及去年同期的三分之一。仅仅是一份征求意见稿，为何引起如此之大的恐慌？
恐慌的来源，是征求意见稿中的一段内容：“新药研发应以为患者提供更优的治疗选择为最高目标，当选择非最优的治疗作为对照时，即使临床试验达到预设研究目标，也无法说明试验药物可满足临床中患者的实际需要，或无法证明该药物对患者的价值。”
简单来说，监管部门希望药品申报企业在新药研发时，首先考虑在研药物是否比现在市面上其他同类药物的效果更好？如果拿不出实质性的证据，获批就是痴人说梦。
笔者在之前的文章《带量采购新形势下，医药企业的发展新机遇》中曾经指出，2018年食药监局曾经出台过关于仿制药带量采购政策，引起医药企业震动。现在，监管的政策又逐渐延伸到创新药领域。不少医药企业因此面临着“做仿制药也不是，做创新药也不是”的战略困局。要想破解战略困局，首先应当分析政策发布的原因，从而找到破解之法。睿信致成研究院认为，监管部门发布这项政策的原因有以下三点：
01：创新药审批扎堆，审批进度难以保证
十八大以来，为了保障国民健康权益，改变药品审批时间长、效率低的现状，国家出台各项政策精简药品审批流程，缩短审批时间。目前我国抗癌新药审批平均时间大约为12个月，与发达国家趋于一致。
而带量采购政策颁布后，因为创新药在政策上尚未有诸多限制，加之新药申报审批用时比较透明，各企业送审新药产品十分踊跃。国家药监局公布的《2020年度药品审评报告》显示，2020年全年审评通过新药上市申请208件，较2019年增长26.83%。
一边是新药送审数量剧增，另一边是专业评审人员数量有限，审批进度缓慢不可避免。但是，《药品注册管理办法》对各类新药的审批时长又有限定，面对如此矛盾的局面，进行政策引导是监管部门的必由之路。而抗癌药管线因为安全性要求低，申报获批容易，新上市药品价格高，成为了各大药企的必争之地。此次征求意见稿的发布，就是针对这种现象的一次集中整治。
02：大量企业沉迷伪创新，浪费新药研发资源
由于从事新化学实体药物研发周期长、投入大、失败率高，很多企业希望通过一些“小修小改”——即推出与已上市药物化学结构相似的药物，通过这种低成本的方式绕过药物靶点筛选、活性检测等前期研发工作，直接进行药学相关研究，从而抄近道取得所谓“新药上市许可”。这种药物上市后企业或通过营销手段占有一定市场份额赚取利润，或卖给竞争对手取得收益，再或借新药上市的东风吸引投资者投资，实际上对我国医药产业发展并无太大推动作用，反而浪费了宝贵的医药研发资源。大量的药学研发人员开展同质化、单一化药物研究，研究的最终目的也只是在某一适应症中添加一个化学结构类似的分子罢了。
03：释放国内医药产业向更高质量迈进的信号
这份征求意见稿为我国肿瘤药品市场的现状，甚至是整体医药市场现状定了一个基调，相当于宣称：我国基本上走出了缺医少药的窘境，未来医药产业将向更高水平迈进。这份征求意见稿出台后，未来各高校、科研院所与企业研究机构将会把更多的科研力量用在致病原因、作用机制和靶点活性筛选上，真正做到药物创新，造福于民。
未来可以预见的是，针对新药研发的政策将会越来越严厉，审批要求越来越高，企业若想迈上新台阶，那么在发展战略上必须予以重视，睿信致成研究院认为，医药企业可以尝试以下几个战略方向：
01：利用现有优势，拿出实质性药学证据
在近几年的政策引导下，很多企业已经培养出一批高素质临床研究团队，在同质化严重的药物研发领域，利用现有的临床研究人才优势，寻找在研药物的临床优势证据，或者寻求扩大适应症的可能，更深层次挖掘产品潜力。
以阿斯利康抗肺癌产品奥希替尼为例，在其产品线中已有重磅炸弹吉非替尼的情况下，阿斯利康以临床药理研究作为研发重点，从早期肺癌辅助治疗切入，逐步增加药品适用范围，不断提供相应药学证据，现在在肺癌治疗方面已经有取代吉非替尼的趋势。
02：向更高质量创新迈进
目前，中国医药企业研究方向近乎相同，在这种情况下，这些药物研发管线无论如何闪转腾挪，也只是如同把一个将死之人抢救回来多活几天而已。与其挽救之前的淹没成本，不如真正将企业的科研力量投入到新靶点研究、用药机理研究和致病原因研究上，实实在在做出几个属于自己的“重磅炸弹”，这才是医药企业茁壮成长之路。
03：加快医药产品“走出去”，开启全球化战略
这篇征求意见稿标志着未来我国新药审批会越来越严格，药品在中国上市将会越来越困难。相比而言，医药企业走出去占领外国市场将会显得相对容易。
广大亚非拉第三世界国家正面临缺医少药的现状，而发达国家也需要价格相对低廉的药品造福本国人民。现在全球疫情蔓延，各类商品包括药品都处于产能短缺状态，如果正确把握当下的机会，将会给医药企业出海打下良好基础，为企业扩大市场提供宝贵契机。
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