血小板减少症药物“艾曲波帕”在华获批新适应症，6-11岁儿童也适用
近日，诺华（中国）瑞弗兰®（艾曲泊帕乙醇胺片）治疗既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的6-11岁儿童慢性免疫性（特发性）血小板减少症的适应症获得了国家药品监督管理局的批准。
这是继2017年瑞弗兰®（艾曲泊帕乙醇胺片）获批用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的成人慢性免疫性（特发性）血小板减少症（ITP）患者，2018年获批该适应症的适用人群扩展至12岁及以上儿童后，此次扩展至为6-12岁儿童。
免疫性血小板减少症影响儿童健康
ITP（免疫性血小板减少症）是一种获得性自身免疫性出血性疾病，其特征是血小板计数低，持续6个月以上，并伴有皮肤粘膜出血。约占出血性疾病总数的1/3，据统计，我国成年人群中，ITP发病率为5-10/10万[1]，多发于60岁以上的老年人、育龄期女性和儿童群体[2]。其中，儿童患者及其监护人的生活往往受到疾病干扰，如焦虑不安、行动受限、生活质量下降等。在一线治疗中长疗程使用糖皮质激素，严重影响儿童生长发育。使用长期治疗儿童患者的“升血小板药物”对提升ITP儿童的生活质量至关重要。
近年来，我国高度重视儿童血液病和恶性肿瘤的防治工作，对此出台了一系列的政策，为儿童患者的健康护航。2019年，ITP作为血液病和恶性肿瘤十种疾病之一被纳入国家第一批医疗救治和保障管理的儿童疾病范围。新适应症的获批使瑞弗兰®（艾曲泊帕乙醇胺片）成为目前国内促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）药物，唯一用于治疗儿童慢性免疫性（特发性）血小板减少症（ITP）的药物，为更多不同年龄层的患儿及家庭带来了新的希望！
治疗ITP的破局者——艾曲波帕
艾曲波帕在华获批上市，为ITP患者带来了新的治疗选择。作为首个也是唯一获批的口服小分子、非肽类TPO-RA，艾曲波帕不仅可以快速提升血小板，而且服用方便，大大提升了患者用药依从性。
艾曲波帕选择性结合血小板、巨核细胞和巨核细胞前体细胞表面血小板生成素受体的跨膜结构域，并通过Janus激酶/信号转导子和转录激活子(JAK/STAT)信号通路发挥作用。因此，艾曲波帕对骨髓祖细胞巨核细胞的增殖和分化具有积极作用。
相信在不久的将来，艾曲波帕的价格能够进一步降低，减轻人们的使用费用，为更多患者带来福音。
[1]中华医学会血液学分会止血与血栓学组.中华血液学杂志.2016;37(2):89-93.
[2]中华医学会儿科学分会血液学组，等.中华儿科杂志.2013;51(5):382-384.
参考来源
https://www.novartis.com.cn/print/15533
发布于 北京
