​​免疫抑制联合脐带血

治疗重型再生障碍性贫血的多中心试验

重型再生障碍性贫血(SAA)，简称重型再障。是再生障碍性贫血当中非常严重的一种，以造血干细胞凋亡、失调和全血细胞减少为特征的骨髓衰竭性疾病，也是导致发病早期死亡的主要原因。目前，SAA的治疗主要包括造血干细胞移植、免疫抑制治疗和支持治疗。其中，同胞供体造血干细胞移植是儿童和青少年SAA的第一选择治疗方法。【1】【2】但对于没有人类白细胞抗原（HLA）配型相合的造血干细胞供者的SAA 患者来说，寻找配型的时间较长且不可预知，可能会导致错过最佳的治疗时机，因此免疫抑制治疗(IST)是一种有效的方案。

一研究团队对比了免疫抑制治疗(IST)和免疫抑制联合脐带血（IIST-UCB）在SAA中的疗效。这个研究项目来自中国的团队，是在11家医院进行的 123 名患者入组多中心的研究，其中免疫抑制联合脐带血（IIST-UCB）组有69例患者，免疫抑制治疗（IST）组有54例患者，研究团队分别对两组患者在治疗后的3个月、6个月和12个月进行随访，到期通过流式细胞仪进行检测细胞的变化，以此来评估疗效并监测疾病进展。

统计分析得出，免疫抑制联合脐带血（IIST-UCB）组治疗3个月、6个月和1年的总缓解率和完全缓解率均显著高于单一的进行免疫抑制治疗（IST）组。免疫抑制联合脐带血（IIST-UCB）组中性粒细胞、血小板和血红蛋白恢复时间明显短于免疫抑制治疗（IST）组。

研究团队认为，脐带血有利于造血功能的恢复、改善骨髓造血的微环境和控制、治疗严重感染。此外，脐带血还有对HLA配型匹配要求低、自体脐带血没有移植物抗宿主病等相关并发症、来源丰富、随时取用等优点。当没有 HLA 配型相合的供体时，免疫抑制联合脐带血（IIST-UCB）治疗可以作为一种安全并且有效的重型再生障碍性贫血治疗方法。

脐带血救治再生障碍性贫血国内案例

1

自存脐带血成功治疗极重型再生障碍性贫血——让14岁少女生命的花朵重新绽放（2022年04月）

2

5年前的决定带来希望 ，脐带血救治五岁再生障碍性贫血幼童（2021年05月）

3

8岁女孩满脸红点竟被确诊再生障碍性贫血，医生：弟弟的脐带血提高了治愈机会（2022年06月）

4

一波三折，98岁高龄老人患再生障碍性贫血，脐带血联合小剂量免疫制剂治疗见奇效（2021年02月）

5

11岁男童突发急性重型再生障碍性贫血，自存脐带血移植一个半月后顺利出院，迎接新的生活。（2021年03月）

参考来源：

【1】Peslak SA，Olson T，Babushok DV (2017)再生障碍性贫血的诊断和治疗。Curr Treat选项Oncol 18(12):70

【2】青年NS (2018)再生障碍性贫血。英国医学杂志379(17):1643–1656

文章来源：

A multicentre trial of intensive immunosuppressive therapy combined

with umbilical cord blood for the treatment of severe aplastic anaemia

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