麻省理工技术评论：14项突破性生物技术全收录（2001-2017）,引爆未来

数十年来，研究人员一直在追求基因疗法的梦想，基因疗法的前景非常美好：利用改造过的病毒将相关基因的健康副本传送至携带由缺陷基因的患者体内。现在，两种遗传性疾病的基因疗法：治疗一种SCID病Strimvelis，以及治疗一种引起脂肪在血液中堆积的失调症的Glybera，已在欧洲获得相关管理部门的批准。还有很多其他正在研究的基因疗法，正将目光投向血友病的基因治疗，以及一种称为表皮溶解水疱症的遗传性皮肤失能症。这项技术被《麻省理工科技评论》评为2017年10大突破技术之一。

这项技术的突破性在于基因技术已经突破到2.0版。科学家已经解决了罕见遗传病治疗过程中的基本问题，接下来，我们要看看同样的方法在癌症、心脏病或其他常见病上是否凑效。

这个研究主要应用了三种技术。第一种叫做“细胞微流体”，继通过分离单独的细胞并用微珠标记后，使其被油滴包裹后，再进行研究和分析，选择油滴的原因是因为油滴可以如同汽车一样载着细胞，沿着被蚀刻在微小芯片上、狭窄的毛细管单向“街道分流”，使得细胞被聚集在特定的地方，裂解并逐一研究。第二种技术是使用超快、高效的测序仪来解码那些在单个细胞种活化的基因。这项技术的花费并不高，每个细胞仅需几美分即可。其高效性使得一个科学家可以在一天内处理10000个细胞。第三种技术则是使用全新的标记和染色技术，基于基因活动来定位各种细胞在人体器官或组织中的“邮政编码”。这项技术被《麻省理工科技评论》评为2017年10大突破技术之一。

这项技术的突破性在于这是人体中各种细胞类型的完全目录。而超精确的人类生理学模型将加速新药研发与试验。

近年来，研究人员正在尝试治愈瘫痪。他们利用无线电将大脑读取技术直接连接到身体上的电刺激器，创造出法国神经科学家Grégoire Courtine所称的“神经旁路”，从而使人们的想法能够再次控制他们的四肢。由Robert Kirsch和Bolu Ajiboye领导的凯斯西储大学团队对一个四肢瘫痪者进行了一次实验，他们在瘫痪者的手臂和手掌肌肉安装了超过16个的精细电极，在大脑中放置了两个比邮票还小的硅制记录装置，上面有上百个头发大小的金属探针，来探测神经元发出的命令。在操作过程中，志愿者在弹簧扶手的帮助下缓慢地抬起了他的手臂，并可以实现手掌的张和握，他甚至可以把有吸管的杯子递到嘴边。这项技术被《麻省理工科技评论》评为2017年10大突破技术之一。

这项技术的突破性在于无线脑-体电子元件可绕过神经系统的损伤来实现运动。全球有数百万人被瘫痪所折磨，这可能使他们摆脱疾病的困扰。

“百度魏泽西事件”在一瞬间将免疫工程这一技术带到了风口浪尖。关于这项技术本身是否已经成了替罪羊的争论甚嚣尘上。人类的免疫系统也被称为大自然的 " 大规模毁灭武器 "。免疫系统中有十几种主要的细胞类型，包括不同种类的 T 细胞。它抵御着从未见过的病毒、抑制癌症发作（虽然不是一直有效），同时还尽可能不伤害自身组织。它甚至还有记忆功能，而这是正是所有疫苗能够生效的基础。免疫工程被《麻省理工科技评论》评为2016年10大突破技术之一。

免疫工程技术的突破性在于杀伤性T细胞可被用来消灭癌症。而且，癌症、多发性硬化症和艾滋病毒（HIV）都可以通过免疫系统工程进行治疗。

源自细菌的基因编辑工具CRISPR有着能改变基因的能力，2013年以来这项技术已相继成功运用于人类胚胎细胞、小鼠、斑马鱼、蘑菇以及拟南芥等物种中。CRISPR技术的全称是“Clustered regularly interspaced short palindromic repeats”， 是生命进化历史上，细菌和病毒进行斗争产生的免疫武器，简单说就是病毒能把自己的基因整合到细菌，利用细菌的细胞工具为自己的基因复制服务，细菌为了将病毒的外来入侵基因清除，进化出CRISPR系统，利用这个系统，细菌可以不动声色地把病毒基因从自己的染色体上切除，这是细菌特有的免疫系统。CRISPR被《麻省理工科技评论》评为2016年10大突破技术之一。

CRISPR技术的突破性在于能够便宜、精确地编辑植物基因组，不留下外源DNA。在植物中的应用前景一片大好，利用精确基因编辑工具CRISPR可以改变植物的基因，使他们具有抗旱或耐寒的特性，甚至还有可能改变主要农作物的产量，解决粮食问题。

肿瘤穿刺是获取癌细胞的重要方法之一，是临床常见的创伤性检查手段，例如肺部穿刺活检就是一个侵入性的痛苦过程，对年迈的病人来说尤甚。一种全新的检测手法——液体活检正在走进人们的视线。简单而言，液体活检就是在采集病患的血液样本之后，快速检测其中肿瘤细胞的DNA以判断病情的方法。因为部分肿瘤细胞甚至整个细胞会脱离原始肿瘤细胞，进入血液，血液活检应运而生。这给检测癌症带来福音，而且人们不必做痛苦的穿刺来获取癌细胞做进一步的检测。更重要的是液体活检能够显示肿瘤患者整体的病情，而且还十分高效，能够及时反馈病患当下的病情。凭借这样的特点，液体活检入选《麻省理工科技评论》2015年10大突破技术之一。

液体活检技术的突破性在于新发明的血液检测能使得癌症的检测更加超前。癌症的致死率极高，每年将带走世界上八百多万人的生命。此项技术既不会给病患身体上造成很大刺激，且该技术的核心环节——DNA测序技术在最近几年也得到了长足发展，分析出结果的速度大大提高，能够及时反馈病患的病情。

用皮肤细胞培养大脑神经细胞的技术为研究大脑的功能和结构提供了新的希望，这能使得研究更加方便和准确，而且也不用“残害”实验室里的小白鼠，可谓一举多得。此项技术由维也纳分子生物技术研究院（IMBA）的玛德琳˙兰开斯特（Madeline Lancaster）和尤尔根˙克诺布利希（Jürgen Knoblich）共同开发完成，该技术基于干细胞离体培植技术，称为“大脑类器官”（Brain Organoids）。单词“类器官” （Organoids）是指在体外人工培育的具有三维结构的类似器官的细胞集合，它们具有类似真实器官的显微结构和功能，能广泛运用于研究特定器官的生物医学实验或是培育替代器官。维也纳分子生物技术研究院可以说是该领域的先驱，在2013年提出了脑部类器官的模型，它具有一些人类胚胎时期的大脑结构，从而入选《科学家》杂志“2013年最具影响力的先进技术”。而两年之后，玛德琳˙兰开斯特的一系列新的发现也使得大脑类器官技术日趋成熟，并入选《麻省理工科技评论》2015年10大突破技术。

这项技术的突破性在于从人类组织的干细胞出发，实验室培育三维神经细胞团成为可能。这项研究很重要，因为研究人员需要新途径来理解脑部疾病，以及测试可能的治疗方案。

粮食问题依旧是当今世界未解决的热点问题之一，2015年，英国和菲律宾的科学家共同取得了继杂交水稻后的又一突破。借助基因工程，他们将水稻的基因改造，成功将其光合作用的效率大大提高。实验中关键的基因源自玉米及景天属的植物，它们的光合作用较小麦和水稻这些植物要高效一些。也就是说，改造过后的水稻能将更多的太阳能转化成食物中的化学能，是高质量和高产的水稻品种。如果能优化并大量投入生产，则能媲美“杂交水稻”的成就。凭借这样的优点，该技术入选《麻省理工科技评论》2015年10大突破技术。

该技术的重大突破在于改造后的粮食作物能进行更加高效的光合作用。这对于剧增的人口已经引发的严重粮食问题来说，具有重要意义。

随着基因测序技术的发展，基因数据日趋海量。但它们分散在各个机构，受到安全、隐私和法律等因素的制约，无法共享，成为基因研究的一大障碍。非盈利组织“基因与健康全球联盟”正在开发适合基因数据共享的标准和技术，致力于构建DNA信息的互联网，已经成功解决了诸多研究和治疗难题，被《麻省理工科技评论》评为2015年10大突破技术之一。

这项技术的突破点在于研制了让DNA数据库互通的技术标准。针对个人的医疗手段也将得益于百万其他病人的经验。

有了基因编辑技术CRISPR，科学家就能轻松并精确地编辑各种生物的基因。2014年，中国科学家用CRISPR培育出带有自闭症基因的猴子，验证了灵长类动物基因编辑的可能性。这项技术入选《麻省理工科技评论》2014年10大突破技术。目前，由于人类胚胎基因编辑实验，CRISPR技术的成功与争议同行。

这项技术的突破性在于利用基因组工具培育出有特定基因突变的转基因猴。这种修改灵长目动物目标基因的技术是研究人类疾病的宝贵工具。

还记得人类基因组计划这一浩大的工程吗？这一工程对人类生物学的研究有着不菲的价值。人类基因组计划耗时20年，完成了对人体2.5万个基因的30亿个碱基对的测序，而这里介绍的“脑部图谱”的绘制与之类似，耗时10年，也将是脑神经学界里程碑式的计划。“脑部图谱”绘制计划于2004年启动，这也是一个跨国的科学探索工程，其主要参与者有德国于利希研究中心和蒙特利尔神经疾病研究所。他们绘制了一幅新图谱，以前所未有的精度显示了脑部结构，为神经科学家研究脑部的复杂性提供了指南，对于脑科学、神经解剖学、神经影像学、认知科学和心理学都是意义非凡的，而对于临床医学的意义更是重大。“脑部图谱”拥有能刷新人类对大脑认识的能力，并以此跻身《麻省理工科技评论》2014年度10大突破技术。

这项技术的突破性在于高清晰的人脑图谱可以显示小至20微米的结构。因为神经科学家希望了解脑部是如何工作的，所以他们需要一幅显示解剖细节的图谱。

在孕妇的血液中，漂浮着腹中胎儿的DNA片段。无创产前筛查只需检测孕妇的血液，就能找到胎儿的某些基因缺陷。近年来，研究者证明这种检测不仅限于唐氏综合症等染色体病，还能对胎儿进行全基因组测序，获得海量的信息，甚至超出科学家能解读的范围。这项技术被评为《麻省理工科技评论》2013年度10大突破技术之一，却引发了巨大的伦理争议。

这项技术的突破性在于从怀孕女性的血液中为胎儿的DNA测序。有了这项技术，将来的孩子也许在出生时就能获得完整的遗传优势和劣势的列表。

人类的脑部极为脆弱，不管是脑部严重创伤、中风或是阿尔兹海默症都有可能造成记忆的丧失。相信很多人都会有一些记不清的事情，这也是记忆缺失的一种体现，但其实这些记忆并不都是永久消失了，也有可能是深埋了起来，就像一座宝藏等待着你去发掘。洛杉矶南加州大学的一位神经科学家西奥多˙伯杰（Theodore Berger）就发现了一种方式，能沿着记忆的“痕迹”将这些记忆找回来。阿尔兹海默症、中风或外伤的病人脑部受损，往往因为神经网络被破坏而难以形成长期记忆。伯杰经过二十多年的研究，设计出一种硅芯片，可以模拟大脑神经元正常活动时的信号加工过程——我们因此得以回忆起长于1分钟的经验和知识。伯杰最终希望能将类似的芯片移植到人脑，帮助病人再次拥有产生长期记忆的能力。西奥多˙伯杰的“移植记忆”被评为《麻省理工科技评论》2013年度10大突破技术之一。

这项技术的突破性在于动物实验显示，植入的电极可能纠正记忆问题。脑损伤可能会让人失去形成长期记忆的能力，这项技术可能有望解决此问题。

2012年2月，哈佛大学生殖生物学家乔纳森˙蒂利（Jonathan Tilly）宣布，成年女性的卵巢中依然携带着卵原干细胞。她在接受《自然》杂志采访时，将女性一生的卵细胞形象地比喻为一个金额固定的“银行账户”。当女性达到青春期后，在每个月排卵之时，卵母细胞会逐个发育成熟，成为卵子，就好像从“银行账户”往外取钱。当账户用尽，女性就进入更年期，此后月经停止，不再排卵。因此，女性的生育能力就受限于卵子的总供应量，以及这些卵子随年龄增长的品质。而蒂利在干细胞（能够分化或发育成其他细胞的细胞）领域的工作或许能够解决这两个问题。首先，他认为他发现的细胞经过培育可以发育成为新的卵子；其次，即使培育不成功，也可以用来恢复高龄女性现有卵子的活力。这项发现改写了生物学教科书，有望提升女性卵子的质量，延长女性受孕的年龄。也因此入选《麻省理工科技评论》2012年度10大突破技术。

这项技术的突破性在于卵巢组织中的干细胞可以形成新的卵子或被用来恢复女性现有卵子的活力。成年女性的卵巢里仍携带卵原干细胞——这一机制很可能时延长女性受孕年龄的关键。

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