破纪录！2018年生物技术公司IPO井喷，盘点这13家13亿美元
创鉴汇 / 报道
2018年不仅是生物医药行业并购火热的一年：武田制药以622亿美元的价格收购了Shire；赛诺菲先以116亿美元收购了Bioverativ，再以48亿美元收购Ablynx；新基公司（Celgene）在11亿美元收购Impact Biomedicines之后不久，又以90亿美元的价格收购了Juno Therapeutics。
2018年也是生物技术领域首次公开发行（IPO）刷新纪录的一年！以全球生物技术创新的聚集地——美国马萨诸塞州为例，自2018年以来已有13家企业IPO，募资总额超过13亿美元，刷新了早前2014年的最高纪录，当年全年共有17家生物技术公司，共筹集了12亿美元。而今年只过了一半，就超过了这一数字。
以下是2018年以来，美国马萨诸塞州进行IPO的13家生物技术公司：
1. Cue BioPharma
1月2日，Cue首次公开发行筹集了6600万美元。Cue专注于开发注射生物制剂来调节免疫系统，以治疗癌症、慢性传染病以及自身免疫性疾病。该公司拥有独创技术平台已经产生了两款以不同方式激发T细胞活性的癌症疗法系列。其CUE Biologics大分子结构只对特定T细胞亚群的活性进行调节，从而具有非常高的特异性，能够激活与肿瘤相关的T细胞活性；在治疗自身免疫疾病时，其作用是抑制或者杀伤那些攻击自身组织的T细胞。
2.RestorBio
1月26日，RestorBio的IPO募集了8500万美元。该公司成立于2017年初，专注于治疗衰老相关疾病的新型疗法的开发和商业化。该公司成立之初得到了诺华的支持，并获得诺华授权的化合物RTB101，该药物是雷帕霉素mTOR通路的靶点抑制剂。
3. Solid Biosciences
1月26日，Solid Biosciences的IPO募集1.25亿美元。该公司成立于2013年，致力于用多种方式治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。目前公司主要有三条产品分支：Solid One，主要尝试将已经获批的药物应用在杜氏肌营养不良症的治疗上；Solid GT，致力于用基因疗法治疗杜氏肌营养不良症；Solid Suit，致力于开发患者可以穿戴的“软外套”设备，以减少他们对肌肉的使用。其领先的候选药物SGT-001是一个正在开发的基因转移产品，用以恢复患者肌肉中功能性Dystrophin的表达。
4. Homology Medicines
3月28日，基因编辑公司Homology Medicines的IPO募集了1.44亿美元。Homology致力于推广基因编辑专利技术转化，应用于罕见病治疗。基于衍生自人类造血干细胞（AAVHSCs）的腺相关病毒载体，Homology旨在通过基因疗法，或通过自然的同源重组DNA修复进行精确而有效的基因药物传递。据称，该工具有潜力突破现有基因疗法和基因编辑（如CRISPR）技术瓶颈。该公司主要疗法HMI-102用于治疗成人苯丙酮尿症（PKU），计划于2019年初进行1/2期临床试验。
5. Unum Therapeutics
3月29日，Unum公司IPO募集了6900万美元。该公司专注于免疫肿瘤学领域，开发基于抗体偶联T细胞受体的细胞免疫疗法。不同于其他的疗法（如CAR-T或TCR），该公司的技术不限于特定的靶点，可用于许多不同的癌症类型。
6. Surface Oncology
4月19日，Surface Oncology募集了1.08亿美元。该公司创立于2014年，其专注于免疫微环境调节信号中寻找新靶点，开发新药激活抗癌免疫。2月份，它启动了首个临床项目——针对CD47靶点的候选新药SRF231。另有一个靶向CD73的新药也正在申报临床，预计年内可启动临床试验。其他处于临床前期管线产品还包括CD39抑制剂SRF617和IL-27抑制剂SRF388，今年将积极推向临床开发。
7. Evelo Biosciences
5月9日，Evelo 募集了8500万美元。该公司成立于2015年，专注于单克隆微生物（monoclonal microbials）用于肿瘤和炎症性疾病的治疗。Evelo的主要抗癌药物EDP1503预计将于今年下半年开始在黑色素瘤患者中进行临床试验，试验预计将在2020年完成。Evelo的其他管线还包括治疗银屑病或特应性皮炎的EDP1066，以及炎症性疾病的EDP1815。
8. Kiniksa Pharmaceuticals
5月24日，Kiniksa的IPO募集了1.53亿美元。Kiniksa是一家专注于开发自体炎症和自身免疫疾病新疗法的生物技术公司。该公司候选药物rilonacept（Arcalyst）由Regeneron研发，已被批准用于治疗罕见病cryopyrin蛋白相关的周期性综合征。Kiniksa已经获得该药物的部分权利，用于治疗复发性心包炎的研究处于2期阶段。另一款药物mavrilimumab用于巨细胞动脉炎，计划于今年启动该药物的2期临床研究。此外，还有KPL-716用于治疗结节性痒疹/特应性皮炎，KPL-045和KPL-404用于T细胞依赖性和B细胞介导的适应症。
9. Scholar Rock
5月24日，专注于生长因子激活生物学的生物技术公司Scholar Rock的IPO筹集了7500万美元。该公司针对疾病微环境中的生长因子，其方法适用于神经肌肉疾病、癌症、纤维化以及贫血症。该公司在研产品肌肉生长抑素蛋白阻断剂SRK-015通过在超细胞水平抑制肌肉生长抑制素的降解功能，从而可以使更多的肌肉生长。
10. AvroBio
6月21日，AvroBio募集了9900万美元。该公司将其专有的慢病毒基因疗法平台应用于溶酶体贮积症，以及其他使用全身递送基因疗法有治疗益处的广泛疾病。今年2月，该公司完成6000万美元的B轮融资，以支持其专有的慢病毒平台，包括其领先的基因疗法AVR-RD-01，用于治疗法布里病，以及另外三种基因疗法治疗其他溶酶体贮存症，包括戈谢病，胱氨酸病和庞贝氏病。
11. Magenta Therapeutics
6月21日，Magenta Therapeutics 进行IPO募集了1亿美元。该公司是一家为患有自身免疫性疾病、血液癌症和遗传疾病的患者带来革命性骨髓移植的生物技术公司。不久前公司完成了5200万美元的C轮融资，用于推进其针对骨髓移植患者的治疗项目，以及干细胞活化和干细胞扩增的的新型治疗药物组合的进展。其主要临床候选药物是MGTA-456，这是一种目前用于遗传代谢疾病的细胞疗法，处于临床2期。
12. Neon Therapeutics
6月27日，Neon Therapeutics的IPO募集了1亿美元。该公司成立于2015年10月，是一家致力于个性化肿瘤疫苗研发的公司。通过其专有的新生抗原平台开发靶向新生抗原的疗法，其主打在研产品是一种癌症疫苗NEO-PV-01。Neon希望通过对特异的肿瘤表面抗原进行筛选，然后特异性地激活患者的免疫系统，达到个体化治疗癌症的目的。
13. Translate Bio
6月28日，Translate Bio的IPO募集了1.22亿美元。该公司专注于信使RNA的研究，旨在治疗由蛋白质或基因功能障碍引起的疾病。近期，赛诺菲全球疫苗部门赛诺菲巴斯德（Sanofi Pasteur）已和Translate Bio达成合作，将利用其突破性的mRNA平台技术，开发针对多款传染性疾病的mRNA疫苗。这两家公司将在三年内，将共同开发和推进mRNA疫苗技术，针对五类传染病病原开发疫苗。
参考资料：
[1] Massachusetts Biotech Sees Record Year for IPOs;
[2] Record Year So Far for Massachusetts Biotech IPOs ;
[3] Biospace网站；
[4] 各公司官网；
热门阅读：
艾伯维共同领投！变革性CAR免疫疗法获5300万美元A轮融资
6000万美元首付款+4000万美元融资！基因疗法领域再现黑马
阿诺医药获逾5000万美元B轮融资，拥有10余款在研产品！元明资本领投
创鉴汇 | 药明康德团队打造