转化医学(Translational Medicine)
转化医学(Translational Medicine)不是单一的学科或是技术,更多地是一种转化的状态,即指从实验室到临床(bench to bedside)、从临床到实验室(bedside to bench)。
转化医学具有丰富的内涵,它通过现代分子生物技术等各种方法将实验室研究成果转化为临床应用的产品与技术,同时通过临床的观察与分析帮助实验室更好的认识人体与疾病、进行更优化的实验设计来促进基础研究,从而最终实现整体医疗水平的提高、帮助患者解决健康问题。
目前的新药研发、医疗器械、医疗APP、分子诊断等都属于转化医学的范畴。
转化医学不是简单地所基础研究成果放到临床来,它还意味着整个医学模式的转变。这种新的医学模式是将预测、预防、早期干预和个体化治疗作为将来临床医学发展的方向。
细胞是生命的基本单位,细胞组学是基于单细胞分析的科学,是在生命活动最小单位水平反映细胞在外环境调控下的细胞动力学和组织功能,旨在测定单细胞的分子表型。结合数据模式分析,通过特定的模拟临床疾病细胞模型图像分析、流式细胞术等技术,细胞组学提供复杂疾病治疗相关的生物信息。通过分析正常与病理情况下基因、蛋白和分子信号通路的差异起源,经过整合相互关联、相互作用的基因、蛋白和多重代谢反应的网络系统研究,可发现假设的药物作用的靶点,并预测临床可能遇到的不良反应。
近20年来,基因组学不断取得重大突破。人类基因组计划的完成、基因组单倍体图谱计划的实施,以及越来越多疾病和药物遗传学的解析,促进了医学分子诊断和研究的迅猛发展。
干细胞可用于衍生各种人体细胞甚至整个器官,在修补细胞及器官移植方面,有极为可观的发展前景。在临床治疗中,造血干细胞应用较早,在20世纪五十年代,临床上就开始应用骨髓移植(BMT)方法来治疗血液系统疾病。到八十年代末,外周血干细胞移植技术逐渐推广开来,绝大多数为自体外周血干细胞移植,在提高治疗有效率和缩短疗程方面优于常规治疗,且效果令人满意。应用干细胞治疗疾病较传统方法具很多优点:低毒性(或无毒性);替代治疗,不需要完全了解疾病发病的确切机理;还可能应用自身干细胞移植,避免产生免疫排斥反应;与基因治疗相结合,治疗遗传性疾病等,为多种“不治之症”带来福音。
随着人类基因组计划的完成和功能基因组时代的到来,蛋白组学和代谢组学的研究发展迅速。这是探索生命奥秘的必需工作,能为人类健康事业带来巨大的利益。通过对正常个体及病理个体间的蛋白质组比较分析,与疾病相关的特异性蛋白质可成为新药物设计的分子靶点,为疾病的早期诊断提供分子标志。代谢组学是对生物体内所有代谢物进行定量分析,并寻找代谢物与生理病理变化的相对关系的研究方式,从而判断机体是否处于正常状态。
生物样本库有多种类型,常见的组织、器官库(Tissue bank),如血液库、眼角膜库、骨髓库,到拥有正常细胞、遗传突变细胞、肿瘤细胞和杂交瘤细胞株(系)的细胞株(系)库,近年来出现了脐血干细胞库、胚胎干细胞库等各种干细胞库以及各种人种和疾病的基因组库(Genome bank)。生物样本库是转化医学的重要基石,这些生物样本库(Biobank)为血液病、免疫系统疾病、糖尿病、恶性肿瘤等重大疾病的研究起到了非常重要的推动作用。
大量研究数据表明,高等生物多达一半以上的DNA转录为RNA时,其中绝大多数为非编码RNA(ncRNA)。甚至,有的科学家预言ncRNA在生物发育的过程中,有着不亚于蛋白质的重要作用。研究表明非编码RNA与许多疾病存在关系,尤其是在癌症中,但是,今天对整个ncRNA的世界却了解甚少,主要任务是发现更多的ncRNA及其生物功能。随着更多非编码RNA被证实,必将从DNA、RNA、蛋白质三个方面研究疾病的发生。
当前我们正处于一个大数据的时代,我们正经历着从信息大爆炸到信息挖掘利用的过程。在临床辅助决策、医疗质量监管、疾病预测模型、临床试验分析、个性化治疗等医疗应用方向上,大数据的分析和应用都将发挥巨大的作用,从而提高医疗效率和医疗效果。大数据正改变着人们的生活方式,对于传染病好的预防与研究模式也产生了巨大的影响。核酸测序技术的飞速发展使得基因组的数据积累速度史无前例,也为我们充分挖掘和利用基因组数据提供了海量的信息。大数据与医疗的完美结合,将为人类健康管理做出积极贡献。
生物标记物(biomarker)是一类可供客观测定和评价的一个或某几个普通生理/病理或治疗过程中的某种特征性的生化指标,通常是特殊的小分子、蛋白质或核酸序列,通过对它们的测定可以获知机体当前所处的生物学状态或进程。疾病特异性的生物标记物,将有助于疾病的鉴别、早期诊断及预防, 有助于治疗过程以及不良反应监控。
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