eLIFE：艾滋病毒，人类基因组编辑新工具

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【字体：大中小】 时间：2014年05月29日 来源：生物通

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　　研究人员首次成功地改造了HIV病毒颗粒，使得它们能够通过一些生物学过程（可以说是）同时“剪切和粘贴”我们的基因组。由奥胡斯大学生物医学系开发的这项新技术，使得以一种新的方式修复基因组变为可能。它还为个体治疗遗传性疾病和某些病毒感染提供了良好的应用前景。

生物通报道丹麦奥胡斯大学开发出了一项新技术利用HIV病毒来作为对抗遗传性疾病的一种工具。

研究人员首次成功地改造了HIV病毒颗粒，使得它们能够通过一些生物学过程（可以说是）同时“剪切和粘贴”我们的基因组。由奥胡斯大学生物医学系开发的这项新技术，使得以一种新的方式修复基因组变为可能（延伸阅读：2014值得关注的技术：CRISPR和基因组编辑 ）。它还为个体治疗遗传性疾病和某些病毒感染提供了良好的应用前景。

奥胡斯遗传性副教授Jacob Giehm Mikkelsen说：“现在我们可以切除掉病变细胞基因组的断裂部分，并同时修补我们从基因组中删除遗传信息所造成的缺口。创新之处在于我们以一种别人从来没做过的方式将剪刀和补片一起引入到了HIV颗粒中。”

“打了就跑”的技术不留痕迹

同时，奥胡斯大学的研究人员小组还开发了一种技术来提高称之为“基因编辑”的剪接过程的安全性。

Jacob Giehm Mikkelsen说：“过去一直是将编码剪刀的基因传递到细胞中，然而由于细胞会持续生成剪刀，可以启动失控性的剪切，因此会造成危险。而我们是以一种蛋白质形式来生成剪刀，它们只能在几个小时内进行剪切，随后就会被分解。并且我们还确保了病毒颗粒携带着小块的遗传物质来修补缺口。”

“我们将之称作为‘打了就跑’的技术，因为这一过程快速且不留痕迹。”

病毒成为纳米颗粒

多年来积极开展HIV研究使得研究人员受益匪浅，其中例如证实了可以将HIV颗粒转变为遗传信息的载体。在当前的案例中，研究人员对HIV颗粒进行了改造，使其变成了正常不存在于细胞中的蛋白质的载体。他们将病毒颗粒转变为纳米颗粒，其携带着可以直接作用于治疗细胞的物质。

HIV感染是研究人员希望利用这项技术的领域之一，他们的目标是阻止特异的基因发挥功能——蛋白质剪刀可以做到这一点。

“通过改变免疫系统中的相关细胞（T细胞），我们可以使它们能够抵抗HIV感染，或许甚至可以同时给它们装配上帮助对抗HIV的基因。通过这种方式HIV可以成为对抗HIV的一种工具，”研究小组成员博士后Yujia Cai说。这些结果发表在近期的科学期刊《eLIFE》上。

（生物通：何嫱）

生物通推荐原文索引：

Targeted genome editing by lentiviral protein transduction of zinc-finger and TAL-effector nucleases. eLIFE